“花有重開日，人無再少年”，一語道出青春年華的彌足珍貴，但當青春遇到了白血病，人生又將何去何從？
急性淋巴細胞白血病（ALL）是一種惡性程度高、生存預后差的血液系統腫瘤，患者往往面臨復發或難治（r/r）。而對于此類患者，常規化療、造血干細胞移植等傳統手段往往治療效果不佳，患者長期生存率不理想，急需新型治療手段破局。
嵌合抗原受體-T（CAR-T）療法是白血病領域新興的治療手段。近期中國白血病治療領域首個CAR-T藥物，也是中國全自主研發的靶向CD19 CAR-T細胞治療產品，納基奧侖賽注射液（CNCT19細胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel Injection），用于治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）已獲得CDE“突破療法”認定、并已納入“優先審評”和“附條件上市”程序。近期參與納基奧侖賽注射液關鍵II期注冊臨床研究的患者接受CAR-T回輸后維持完全緩解（CR）首次超過2年且多地傳來患者維持CR超過12個月的消息引起了臨床廣泛關注。窺一斑而知全豹，這是否預示著r/r ALL患者有望迎來長生存時代？本期“生存源動例”為您講述納基奧侖賽救治花季女孩的動人故事，并特別邀請陸軍軍醫大學第二附屬醫院新橋醫院張誠教授、陸軍軍醫大學第二附屬醫院新橋醫院張曦教授、合源生物首席執行官呂璐璐博士進行精彩點評。
20余歲，正處于剛踏入社會、人生之路剛剛開啟的大好年華。“鄰家有女初長成”，然而有這樣一位女孩卻在此時突遭橫禍——被確診為ALL。剛剛啟程的人生之旅就被病魔攔住了去路，女孩的天空也被蒙上了一層陰影，但她并未放棄。
2019年6月起，患者根據指南推薦接受化療一線治療，然而幸運女神卻跟她開了個“玩笑”——治療無效。患者的處境無疑雪上加霜，隨后患者繼續接受化療治療但療效依然不盡如人意，在2019年底接受自體造血干細胞移植，但這一次，幸運女神再次捉弄了她——移植后不到1年半，復發了。
多方輾轉無門后，這名患者在陸軍軍醫大學第二附屬醫院新橋醫院血液病醫學中心接受了CAR-T治療，并于2021年6月中旬接受一針CAR-T細胞回輸。回輸后第28天，患者即達到微小殘留病（MRD）陰性伴血液學不完全恢復的完全緩解（CRi）。CAR-T療法早期易發生細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）等不良反應，但本例患者接受納基奧侖賽治療后未發生上述不良事件，該藥展現出了良好的安全性。
截止到發稿，該患者已經持續緩解達24個月，且保持MRD陰性緩解，人生之旅得以繼續，她終于可以坦然地說“我已亭亭，不憂亦不懼”！
大咖點評
針對這位患者曲折的診療之旅，張誠教授、張曦教授和呂璐璐博士進行了精彩點評。
陸軍軍醫大學第二附屬醫院新橋醫院張誠教授表示：
“這例患者既往接受了多線化療治療，效果不佳，移植后不到兩年即復發，幾乎走到了絕境。后來在我中心參加了納基奧侖賽關鍵性注冊臨床試驗，回輸后第28天首次評估即達到MRD陰性緩解，目前已持續緩解達24個月。可以說，CAR-T為這位患者帶來了新生。后續我們將持續跟進，關注患者狀況，期待其未來能夠徹底戰勝疾病，實現長期生存，享受健康生活。”
陸軍軍醫大學第二附屬醫院新橋醫院張曦教授表示：
“CAR-T療法近年來在急性白血病領域展現出了良好療效，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一，目前其在治療ALL方面表現出的高緩解率和深度持續緩解為臨床帶來了新的曙光。我中心在CAR-T領域開展了諸多探索，并在優化CAR-T制備過程、促進CAR-T臨床應用轉化等方面取得了進展，未來我們將圍繞CAR-T領域難點、熱點進行更多研究，為提升中國整體CAR-T水平不懈努力。”
合源生物首席執行官呂璐璐博士表示：
“特別感動看到越來越多參加納基奧侖賽注射液關鍵性注冊臨床的白血病患者在接受一針CAR-T治療后無癌生存超過兩年，基本回歸正常的生活。中國白血病領域首個CAR-T產品納基奧侖賽注射液有望年內獲批上市，合源生物正在穩步推進國內各大血液病醫院臨床中心認證、打造完善的商業化供應和全流程追溯體系、以及積極構建創新支付體系等商業化上市準備工作，讓中國患者用得上，用得起，讓更多血液腫瘤患者獲得無癌新生！”
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關于合源生物
合源生物創立于2018年6月，是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業，深度合作國家一流院所與臨床研究中心，構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系，專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化，致力于打造全球領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。
公司首個核心產品CNCT19細胞注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，先后獲得國家藥品監督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD）。國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理CNCT19細胞注射液治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請（NDA）并納入優先審評，有望成為中國白血病治療領域首個上市的CAR-T產品和首個上市的全自主創新的靶向CD19 CAR-T產品。2023年3月，CNCT19細胞注射液用于治療成人r/r B-ALL IND申請也獲得美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）許可。
公司堅持以滿足臨床需求為導向，通過嚴格的細胞治療產品生產和質量體系，為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療產品，持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線，覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域，涵蓋創新型單、多靶點產品、通用型細胞治療產品等10余種管線產品。此外，公司具有世界一流研發技術平臺，工藝開發平臺，質量控制體系以及商業化生產基地，并且已于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生產許可證》。公司擁有多項發明專利，入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。
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